La Fase de Descobriment comprèn típicament les dues activitats principals. La primera implica la identificació d’algun component del cos humà (denominat “diana”) que, en ser manipulat o modificat, pugui tenir un efecte positiu sobre el curs d’una malaltia. La majoria d’aquestes dianes són proteïnes o enzims que tenen una acció específica a l’organisme. La segona part és la identificació de com manipular correctament la diana. En molts casos, els nous medicaments són compostos que, en unir-se a la seva diana, provoquen un canvi en el comportament d’aquesta, la qual cosa millora la malaltia; però en altres casos, la pròpia diana pot ser el medicament, com en el cas de la insulina en els pacients diabètics. Per tant, aquesta fase es completa un cop s’ha identificat la diana i s’han recollit evidències de la seva rellevància en una malaltia determinada, havent-se definit també la manera de manipular-la. Si aquesta manera de manipular la diana és a través d’un compost químic (mitjançant unió o interacció amb la diana), el desenvolupament d’aquest compost també s’inclou en aquesta etapa.

L’etapa de desenvolupament preclínic comprèn totes les proves necessàries per a proporcionar evidències que un medicament nou resultarà segur quan es provi en humans. A més, aquesta etapa de desenvolupament també ha de proporcionar dades que indiquin que el possible medicament té un potencial efecte sobre una malaltia determinada. Actualment, les proves preclíniques inclouen experiments in vitro i una sèrie de proves in vivo, que es realitzen en animals, amb la finalitat de confirmar la seguretat del compost abans de provar-lo en humans. En aquesta etapa de desenvolupament, els químics milloren de forma seqüencial els compostos seleccionats inicialment en la Fase de Descobriment per tal de posicionar un compost com a candidat per al seu estudi clínic (en humans).

Els assaigs clínics de Fase 1 es dissenyen per avaluar si un nou medicament és segur per al seu ús en humans. Inicialment en aquests assaigs s’estudien els efectes d’administrar una sola dosi d’un compost a voluntaris sans i, si no s’observen efectes adversos, es porta a terme un segon estudi de Fase 1 incrementant les dosis del mateix en voluntaris sans, per tal d’establir la seguretat en dosis més elevades. En aquests estudis es vigilen estretament els voluntaris per assegurar que no es posa en risc la seva seguretat. Un assaig clínic de Fase 1 típic pot incloure entre 20 i 100 voluntaris sans.

Una vegada demostrat que el compost és segur en els assaigs clínics de Fase 1, s’haurà de comprovar la seva eficàcia en pacients que presenten la malaltia per a la que s’ha desenvolupat el medicament. En aquests estudis també es podran administrar diferents dosis del fàrmac per tal d’esbrinar quina dosi podria ser més apropiada per a tractar la malaltia. Tot i que en els assaigs de Fase 2 el principal element que s’avalua és l’efecte del compost en una malaltia concreta, també s’estudia molt rigorosament la seva seguretat i la capacitat de tolerar la seva administració per part del pacient. Un nou medicament supera els assaigs clínics de Fase 2 si es pot identificar una dosi que presenti un balanç òptim entre l’efecte positiu per millorar la malaltia (eficàcia) i la màxima reducció dels efectes adversos. Els assaigs clínics de Fase 2 comprenen normalment entre 50 i 250 pacients.

En els assaigs clínics de Fase 3, l’objectiu és provar amb un elevat grau de certesa que un compost és eficaç i segur pels pacients. Sovint ens referim a aquest grau de certesa quan els resultats obtinguts són estadísticament significatius. Per poder generar resultats estadísticament significatius que demostrin que un nou medicament és efectiu i segur, aquest ha de ser estudiat en un nombre de pacients molt més gran que els inclosos en assaigs de Fase 2. Habitualment, en els assaigs de Fase 3 es compara el medicament estudiat amb el més utilitzat en aquell moment (Standard of care) per tractar la malaltia (si és que n’hi ha algun). En aquest cas, l’objectiu és demostrar que el nou medicament és molt millor per tractar la malaltia que el medicament disponible fins el moment. En altres situacions pot ser suficient comparar el possible nou medicament amb un placebo (un comprimit que no conté principi actiu), per tal de demostrar que el nou medicament pot millorar significativament la malaltia quan es compara amb l’absència de tractament (la qual cosa succeeix quan no hi ha cap fàrmac disponible per tractar la malaltia). Perquè un fàrmac passi amb èxit aquesta etapa normalment necessita superar dos assaigs clínics de Fase 3, a vegades, inclús més. Normalment aquests assaigs inclouran al voltant de 500 pacients.

Una vegada s’han obtingut i documentat tots els resultats corresponents a les etapes 1 a 5, aquests hauran de ser revisats i aprovats per les Autoritats Sanitàries abans que el nou medicament pugui passar a disposició dels pacients. Aquesta etapa és fonamental, ja que assegura que s’ha realitzat una revisió independent de les dades, i garanteix que només es comercialitzen aquells compostos que són realment eficaços i segurs. Aquesta etapa final del procés la duen a terme únicament les Autoritats Sanitàries, encara que aquestes agències també col·laboren durant la resta d’etapes del procés explicat anteriorment. D’aquesta manera, les Autoritats Sanitàries proporcionen assessorament i opinió en tot el procés amb la finalitat d’ajudar a optimitzar-lo.